Одобриха първата генна терапия за наследствена глухота

Първата генна терапия за наследствена глухота беше одобрена от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), съобщи CNN. Ефектът от терапията е значителен — при клинично изпитване с 20 деца, 16 от тях показват подобрение на слуха около пет месеца след лечението.

При пет от 12 деца, проследявани поне 11 месеца, слухът е бил възстановен до почти нормално ниво. Състоянието, което терапията лекува, е рядко и засяга около 50 бебета, родени всяка година в САЩ с мутации в гена OTOF. Генната терапия е разработена от биотехнологичната компания Regeneron.

Обикновено еднократните генни терапии за редки заболявания струват милиони долари на пациент, за да се възвърнат инвестициите на компаниите. В случая обаче лечението ще бъде безплатно за пациентите в САЩ. "Искаме да дадем пример как науката, а в този случай биотехнологиите, могат наистина да поднесат дар на хората", заяви д-р Джордж Янкопулос, съосновател и президент на Regeneron.

"Това е чудо", казва Кери, майка на участник в клиничното изпитване. Нейният 2-годишен син Майлс е получил генната терапия и в двете уши. "Преминаваш от това да ти казват, че детето ти е с дълбока глухота и може би ще чува само с помощта на технологии, до това детето ти да чува наравно с приятелите си", споделя тя.

От компанията, разработила терапията, планират да подадат документи за регулаторно одобрение и в други страни. Лечението, наречено Otarmeni, се прилага чрез хирургична процедура, подобна на поставянето на кохлеарен имплант. То е показало безопасност в клиничното изпитване, като страничните ефекти са били свързани основно със самата хирургична намеса.

Въпреки че чрез него се лекуват мутации, които представляват едва между 1% и 3% от случаите на генетична загуба на слуха при раждане, лекарите очакват, че одобрението на първата генна терапия ще разшири значително възможностите за лечение в бъдеще.