Проучвания на клетъчна терапия спрени заради смърт на пациенти

Швейцарската фармацевтична компания "Новартис" временно спря осем клинични проучвания на експериментална клетъчна терапия за автоимунни и неврологични заболявания, след като трима пациенти са починали, съобщи Wall Street Journal. 

Терапията, наречена rap-cel, е вид CAR-T клетъчна терапия. При нея имунни клетки на пациента се вземат от организма, променят се в лаборатория, така че да разпознават и унищожават определени неправилно функциониращи клетки, а след това се връщат. "Новартис" изследва rap-cel при лупус, множествена склероза и други автоимунни заболявания. Компанията извършва цялостен преглед на установените случаи, свързани с безопасността, като определя тежката имунна реакция като известен риск при CAR-T терапиите. "Новартис" работи с независими съвети по безопасността, които наблюдават всяко от спрените проучвания, и предоставя известната до момента информация на регулаторните органи. Проучванията на rap-cel при пациенти с рак продължават.

Междувременно американската фармацевтична компания "Бристол Майърс Скуиб" също е спряла като предпазна мярка сходни изпитвания на своя CAR-T препарат за автоимунни заболявания zola-cel. Решението е взето в рамките на редовния протокол на проучването, след като изследователи са установили преходни и обратими възпалителни реакции. От компанията заявяват, че работят по оценката на резултатите и целят възможно най-бързо да възобновят включването на пациенти.

Двете терапии действат по сходен начин и са насочени към един и същ белтък – CD19, който се намира на повърхността на определени имунни клетки. Целта е да бъдат унищожени дефектните, които поддържат заболяването, и имунната система да получи възможност да започне отново. CAR-T терапията е сложен и скъп процес, а при повторното въвеждане на променените клетки може да възникне прекомерна имунна реакция и вълна от възпаления, която да увреди органи. Подобно усложнение е наблюдавано и при пациенти с рак, лекувани с терапията. И двете компании предлагат на пазара сходни еднократни клетъчни терапии за лечение на рак, чиято цена надхвърля 500 хиляди долара, добавя изданието.